2025年6月,清華大學基礎醫(yī)學院常智杰教授課題組合作以“霧化人臍帶間充質干細胞來源外泌體治療肺纖維化患者的安全性與有效性臨床研究”(Clinical investigation on nebulized human umbilical cord MSC-derived extracellular vesicles for pulmonary fibrosis treatment)為題,在《信號轉導與靶向治療》(Signal Transduction and Targeted Therapy)(IF:40.8)期刊上在線發(fā)表研究論文。研究結果表明,霧化臍帶間充質干細胞外泌體療法,為肺纖維化提供了一種新型無細胞治療策略。動物實驗表明,經霧化吸入人臍帶間充質干細胞來源的外泌體后,霧化產生的1-5微米顆粒可直達肺泡,局部藥物濃度比靜脈注射高3-5倍。實驗發(fā)現,采用該療法顯著改善了小鼠的肺纖維化進程。與對照組相比,治療組小鼠的生存率由20%提升至80%。在臨床層面,團隊開展的臨床試驗,采用隨機、單盲、安慰劑對照設計,共納入24名肺纖維化患者。結果顯示,霧化吸入人臍帶間充質干細胞來源外泌體治療安全性良好,未出現嚴重不良事件。與僅接受常規(guī)藥物治療的對照組相比,接受聯合治療(藥物治療和外泌體霧化治療)的患者在肺功能和呼吸健康狀態(tài)方面均顯著改善。針對該試驗,尤其值得關注的是其中 2 例肺炎引起的肺纖維化患者在治療后影像學檢查顯示病灶顯著好轉(下圖所示)。纖維化進程逆轉,在傳統(tǒng)治療中幾乎不可能發(fā)生。
1.Chu, Meiping et al. “Nebulization Therapy with Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell-Derived Exosomes for COVID-19 Pneumonia.” Stem cell reviews and reports vol. 18.6 (2022): 2152-2163. doi:10.1007/s12015-022-10398-w
2.Li, Meng et al. “Clinical investigation on nebulized human umbilical cord MSC-derived extracellular vesicles for pulmonary fibrosis treatment.” Signal transduction and targeted therapy vol. 10.1 179. 4 Jun. 2025. doi:10.1038/s41392-025-02262-3